辜成允無條件支持 陳垣崇破解龐貝氏千年絕症

中秋夜，三歲的王小弟在冬山河公園裡，繞著爸媽又跑又叫，活潑好動的模樣讓人看不出兩年半前曾徘徊生死關頭。


王小弟患有罕見的龐貝氏症，要用呼吸器維持呼吸，即使已五個月大，還不能抬頭，若不是新藥Myozyme的出現，他極有可能不到一歲就已離世。


這樣的奇蹟也出現在美國東部杜克大學（Duke University）醫學中心。
三歲的雅蜜拉每兩星期來醫院打一次針，靠著神奇的藥，讓龐貝氏症病魔消失了，她手腳開始有力，可以和同伴一樣正常呼吸、跑跳，享受該有的童年。


像王小弟、雅蜜拉這樣的龐貝氏症患者，全球約有上萬人，而台灣每年約有四、五名新生兒患有此罕見疾病。他們缺乏能夠分解肝醣的酵素，因此肝醣會堆積在肌肉、心臟，導致肌肉無力、心臟肥大，最後因為呼吸或心臟衰竭而死亡。


許多年來，龐貝氏症這種基因缺陷的先天性疾病無藥可醫，嬰兒往往活不過一歲。


如今，靠著台灣的科學家、企業家及醫生的共同努力，終於研發成功Myozyme藥。


2006年4月28日，是醫學史上值得紀念的時刻。


台灣改變全球病患的命運，也改寫了人類的醫學史。


這一天，美國FDA（食品藥物管理局）核准了Myozyme藥的上市，從此破解龐貝氏症魔咒，拯救全球每年上千名患有此症的新生兒。


這一天，《CNN》《ABC》《紐約時報》等140多家國際媒體同時報導這項醫學成果，成為當天最重要的醫藥新聞。